首創(chuàng)試驗(yàn)為治療多發(fā)性硬化癥帶來新希望

全球有超過 200 萬人擁有多發(fā)性硬化癥（MS），一種影響神經(jīng)系統(tǒng)的疾病，可導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)、視覺和思考問題。

雖然有一些治療方法可以幫助減少多發(fā)性硬化癥發(fā)作的次數(shù)和嚴(yán)重程度，但許多多發(fā)性硬化癥患者最終會(huì)發(fā)展出一種更嚴(yán)重的疾病，稱為繼發(fā)性進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥.

不幸的是，繼發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的治療方法很少。而且沒有藥物被批準(zhǔn)用于治療最晚期的疾病。

最近的數(shù)據(jù)有提高了使用干細(xì)胞的期望身體的“主細(xì)胞”可能有助于減少這種損害。這涉及移植大腦干細(xì)胞，它可以發(fā)育成幾乎任何其他類型的腦細(xì)胞，并可能修復(fù)那些被MS損傷的腦細(xì)胞。

在我們的新研究，我們展示了首次在人體中早期進(jìn)行的有希望的結(jié)果臨床試驗(yàn)這涉及將腦干細(xì)胞直接注射到15名繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者的大腦中。

腦干細(xì)胞是從單個(gè)流產(chǎn)胎兒中獲得的。對(duì)干細(xì)胞進(jìn)行了廣泛的異常篩查，以確保移植的細(xì)胞庫安全且?guī)缀鯚o窮無盡。

在手術(shù)之前，參與者在三個(gè)月內(nèi)對(duì)他們的殘疾程度和疾病活動(dòng)進(jìn)行了全面評(píng)估。在移植時(shí)，大多數(shù)接受治療的患者表現(xiàn)出高度殘疾（例如，大多數(shù)需要輪椅）。

我們測(cè)試了四種劑量的腦干細(xì)胞與藥物相結(jié)合，以抑制免疫系統(tǒng)，以避免移植物被排斥。

令人鼓舞的是，參與者在治療后的12個(gè)月內(nèi)沒有發(fā)生嚴(yán)重的不良事件，盡管有一些短暫的副作用（如流感樣癥狀和呼吸道感染）。

至關(guān)重要的是，在研究期間，患者既沒有報(bào)告多發(fā)性硬化癥的復(fù)發(fā)樣癥狀，也沒有報(bào)告運(yùn)動(dòng)或認(rèn)知功能的顯著惡化（如果不進(jìn)行治療，這是可以預(yù)期的）。

在對(duì)使用先進(jìn)磁成像的一小群參與者的分析中，我們注意到干細(xì)胞劑量和腦容量減少。

類似的效果已經(jīng)見效用于早期多發(fā)性硬化癥患者的藥物，表明這些細(xì)胞在預(yù)防腦部炎癥和腫脹方面可能起作用。

測(cè)量大腦對(duì)移植的反應(yīng)

我們?nèi)绾沃滥X干細(xì)胞是否有效？

在多發(fā)性硬化癥中，免疫系統(tǒng)靶向并破壞髓鞘，髓鞘是神經(jīng)纖維周圍的保護(hù)層，破壞大腦和脊髓內(nèi)的重要通訊。這一過程的核心是巨噬細(xì)胞，即通常消除不需要的入侵者的免疫細(xì)胞。

其中，遍布大腦和脊髓的小膠質(zhì)細(xì)胞起著舉足輕重的作用。

我們早期研究在小鼠中表明，皮膚細(xì)胞被重新編程為腦干細(xì)胞，當(dāng)移植到中樞神經(jīng)系統(tǒng)中時(shí)，可以減少炎癥并潛在地修復(fù)MS誘導(dǎo)的損傷。

此外，腦干細(xì)胞可以調(diào)整新陳代謝 - 身體如何產(chǎn)生能量 - 并重新編程小膠質(zhì)細(xì)胞從壞到好.

在這項(xiàng)研究中，我們研究了大腦的能量產(chǎn)生過程如何受到腦干細(xì)胞治療的影響。

我們監(jiān)測(cè)了大腦周圍液體和血液隨時(shí)間的變化，并發(fā)現(xiàn)了移植引起的持續(xù)改變。

具體來說，一類稱為?；鈮A，這對(duì)于維持良好的細(xì)胞能量代謝至關(guān)重要，在接受更高劑量的干細(xì)胞的患者中顯示出增加的水平。

雖然這些發(fā)現(xiàn)令人興奮，但重要的是要謹(jǐn)慎，因?yàn)樗鼈兪菑囊恍∪夯颊吣抢铽@得的，這些患者也在接受抑制免疫系統(tǒng)的藥物。

然而，這項(xiàng)研究在人類中提供了第一個(gè)令人信服的證據(jù)，證明將單個(gè)腦干細(xì)胞直接移植到大腦中是安全的，并且可以對(duì)繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者產(chǎn)生長(zhǎng)期影響。

進(jìn)一步研究需要驗(yàn)證和擴(kuò)展我們的發(fā)現(xiàn)。盡管如此，這項(xiàng)研究顯示出有希望的跡象，表明這種方法可能成為解決多發(fā)性硬化癥晚期的寶貴治療選擇。

盧卡·佩魯佐蒂-賈梅蒂，高級(jí)研究助理和名譽(yù)神經(jīng)病學(xué)顧問，劍橋大學(xué)和斯特凡諾·普盧奇諾，再生神經(jīng)免疫學(xué)教授，劍橋大學(xué)

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