世界上第一例豬腎移植是一個巨大的突破，但這是未來嗎？

上周，我們聽說美國外科醫(yī)生將基因編輯豬的腎臟移植到活人身上，這是世界首創(chuàng)。

新聞報道稱，該程序是突破在異種移植中——當器官、細胞或組織從一個物種移植到另一個物種時。

一位生物技術公司CEO表示，基因編輯豬承諾“無限供應可移植器官”。

異種移植的擁護者將其視為解決全球器官短缺的解決方案。2023年12月1,445人在澳大利亞，他們在等待捐獻腎臟的名單上。在美國，超過89,000正在等待腎臟。

不,每個人 都雖然深信不疑將動物器官移植到人類體內確實是解決器官短缺的答案，或者即使以這種方式使用其他動物的器官是正確的。

手術成功有兩個關鍵障礙：器官排斥和動物病毒給接受者.

但在過去的十年中，一種新的平臺和技術被稱為CRISPR技術/Cas9（通常縮寫為CRISPR）已承諾緩解這些問題。

什么是CRISPR？

CRISPR基因編輯利用了自然界中已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的系統(tǒng)。CRISPR的“基因剪刀”在細菌和其他微生物中進化，以幫助它們抵御病毒.他們的細胞機器允許他們通過切割病毒 DNA 來整合并最終破壞病毒 DNA。

2012年，兩組科學家發(fā)現(xiàn)如何駕馭這種細菌免疫系統(tǒng)。它由重復的DNA和相關蛋白質陣列組成，稱為“Cas”（CRISPR相關）蛋白。

當他們使用一種特定的Cas蛋白（Cas9）和由單一分子組成的“向導RNA”時，他們發(fā)現(xiàn)他們可以程序CRISPR/Cas9 復合物可以根據(jù)需要在精確位置破壞和修復 DNA。該系統(tǒng)甚至可以在修復部位“敲入”新基因。

2020 年，領導這些團隊的兩位科學家被授予諾貝爾獎為了他們的工作。

在最新的異種移植案例中，CRISPR技術用于編輯 69 個基因在供體豬中滅活病毒基因，用人類基因“人性化”豬，敲除有害豬基因。

基因編輯異種移植的繁忙時期

雖然CRISPR編輯為異種移植的可能性帶來了新的希望，但即使是最近的試驗也表明，仍然需要非常謹慎。

在 2022 年和 2023 年，兩名患者晚期心臟病，那些沒有資格接受傳統(tǒng)心臟移植的人被授予監(jiān)管許可接受基因編輯的豬心臟。這些豬的心臟進行了十次基因組編輯，使它們更適合移植到人類體內。然而，兩名患者在手術后幾周內死亡。

本月早些時候，我們聽說中國的一個外科醫(yī)生團隊將一個基因編輯的豬肝移植到一個臨床死亡的人（經(jīng)家人同意）。肝臟功能良好，直到試驗的十天限制。

這個最新的例子有什么不同？

基因編輯的豬腎被移植成為一個相對年輕、活著、有法律能力和同意的成年人。

對供體豬進行的基因編輯編輯總數(shù)非常高。研究人員報告說，制作69 次編輯滅活病毒基因，用人類基因“人性化”豬，敲除有害的豬基因。

顯然，將這些器官轉化為可行移植產(chǎn)品的競賽正在加劇。

從生物技術夢想到臨床現(xiàn)實

就在幾個月前，CRISPR基因編輯在主流醫(yī)學中首次亮相。

11月，藥品監(jiān)管機構在英國和我們批準了世界上第一個基于CRISPR的人類基因組編輯療法 - 一種治療危及生命的鐮狀細胞病的療法。

這種治療方法被稱為卡斯格維，使用 CRISPR/Cas-9 編輯患者自己的血液（骨髓）干細胞.通過破壞不健康的基因這使紅細胞具有“鐮刀”形狀，目的是產(chǎn)生具有健康球形的紅細胞。

盡管治療使用患者自身的細胞，但相同的基本原則適用于最近的臨床異種移植：可以編輯不合適的細胞材料，使其對患者的治療有益。

我們將更多地討論基因編輯

醫(yī)學和基因技術監(jiān)管機構越來越多地被要求批準新的實驗性試驗使用基因編輯和CRISPR。

然而，異種移植和這項技術的治療應用都不會導致可以遺傳的基因組發(fā)生變化。

為此，需要在細胞生命的最早階段對細胞進行CRISPR編輯，例如早期胚胎細胞體外（在實驗室中）。

在澳大利亞，故意對人類基因組進行可遺傳的改變是一種刑事犯罪15年徒刑.

世界上沒有管轄權有法律明確允許可遺傳的人類基因組編輯。但是，一些國家缺乏關于程序的具體規(guī)定。

這是未來嗎？

然而，即使沒有產(chǎn)生可遺傳的基因變化，使用CRISPR的異種移植也處于起步階段。

盡管頭條新聞充滿希望，但目前還沒有一個在活人身上進行穩(wěn)定異種移植的例子超過七個月.

雖然最近美國移植的授權是在所謂的“同情使用”下授予的豁免協(xié)定的臨床試驗豬-人異種移植尚未開始。

但是，此類試驗的前景可能需要對當前結果進行重大改進才能獲得監(jiān)管部門的批準在美國或別處.

出于同樣的原因，任何“現(xiàn)成的”異種移植器官（包括基因編輯的腎臟）的監(jiān)管批準似乎都會還有一段路要走.

克里斯托弗·拉奇，法學講師，悉尼大學

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