世界首創(chuàng)：干細(xì)胞在臨床試驗(yàn)中逆轉(zhuǎn) 1 型糖尿病

大多數(shù) 1 型糖尿病無(wú)法逆轉(zhuǎn)他們的自身免疫性疾病或者放入自發(fā)緩解– 他們所能做的就是通過(guò)胰島素、健康飲食和定期鍛煉來(lái)控制血糖水平。

現(xiàn)在，中國(guó)一名年輕女性成功治療了這種疾病，使普遍治愈的可能性非常接近。

2023 年 6 月，醫(yī)生將相當(dāng)于大約 150 萬(wàn)個(gè)產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞注射到患者的腹部肌肉中。細(xì)胞群落是從她自己的細(xì)胞群落小心翼翼地重新編程的干細(xì)胞.

兩個(gè)半月后，這位婦女終生依賴注射胰島素的狀況結(jié)束了——完全逆轉(zhuǎn)了她長(zhǎng)期、難以控制的糖尿病。

移植四個(gè)多月后，她的身體自行產(chǎn)生足夠的胰島素，使她在一天中 98% 以上的時(shí)間里保持在安全的血糖范圍內(nèi)。

如果這名患者能夠在未來(lái)幾年內(nèi)繼續(xù)自然產(chǎn)生胰島素，那么有一天她可以被宣布“治愈”——這是科學(xué)文獻(xiàn)中第一個(gè)成功的案例。

“這太了不起了，”沒(méi)有參與這項(xiàng)研究的糖尿病研究員 Daisuke Yabe 說(shuō)：告訴自然界記者 Smriti Mallapaty。

“如果這適用于其他患者，那就太好了?！?/p>

中國(guó)的研究人員已經(jīng)計(jì)劃向新患者開(kāi)放他們的試驗(yàn)。

當(dāng)身體的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺中產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞簇（稱為胰島）時(shí)，就會(huì)發(fā)生 1 型糖尿病。

移植胰島或整個(gè)胰腺在某些選擇性病例中，從供體到 1 型糖尿病患者可以證明是治愈性的，但這是一個(gè)極端且具有潛在危險(xiǎn)的選擇，而且供體太少，無(wú)法讓全球數(shù)百萬(wàn)患有這種自身免疫性疾病的人.

二十多年來(lái)，科學(xué)家們?cè)噲D將細(xì)胞從完全發(fā)育的成體組織類(lèi)型中哄騙回稱為誘導(dǎo)多能的空白狀態(tài)干細(xì)胞，反過(guò)來(lái)將它們轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，這些細(xì)胞在該人的體內(nèi)同樣舒適。

然而，弄清楚如何準(zhǔn)確地做到這一點(diǎn)是一項(xiàng)棘手的工作。最終產(chǎn)品并不總是匹配真正的胰島。

中國(guó)的研究人員采取了一條新路線，他們說(shuō)這條路線讓他們有更大的控制權(quán)。該團(tuán)隊(duì)沒(méi)有將觸發(fā)某些基因表達(dá)的蛋白質(zhì)引入干細(xì)胞，將成體組織重新編程為空白狀態(tài)，而是設(shè)計(jì)了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞使用小分子.

在小鼠和非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中成功安全地測(cè)試了該技術(shù)后，研究團(tuán)隊(duì)獲得了對(duì)人類(lèi)的批準(zhǔn)臨床試驗(yàn).試驗(yàn)正在進(jìn)行中，目前有 3 人入組。

其中一名患者是一名 26 歲的女性，她在 14 歲時(shí)被診斷出患有 1 型糖尿病，她在試驗(yàn)中一年的結(jié)果現(xiàn)已公布。

此前，這位患者已經(jīng)因嚴(yán)重低血糖而接受了胰腺移植手術(shù)，但由于“嚴(yán)重的血栓形成并發(fā)癥”，該器官不得不被切除。

到目前為止，她的干細(xì)胞移植和她的免疫抑制藥物似乎效果更好。

這些發(fā)現(xiàn)與其他幾個(gè)發(fā)現(xiàn)一起最近的臨床試驗(yàn)這表明有必要對(duì)干細(xì)胞移植進(jìn)行進(jìn)一步研究。

在在美國(guó)試用例如，十幾名 1 型糖尿病患者被注射了由捐贈(zèng)的干細(xì)胞制成的胰島。該組還接受了免疫抑制劑治療。根據(jù)初步結(jié)果，當(dāng)葡萄糖進(jìn)入他們的血液時(shí)，所有 12 名參與者都開(kāi)始自然產(chǎn)生胰島素。

“總的來(lái)說(shuō)，”寫(xiě)中國(guó)的研究人員表示，“這些發(fā)現(xiàn)支持了這一方向的進(jìn)一步臨床研究，并標(biāo)志著在實(shí)現(xiàn)個(gè)性化細(xì)胞療法的潛力方面向前邁進(jìn)了一步......治療疾病。

該研究發(fā)表在細(xì)胞.

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